La terapia génica es una técnica médica innovadora que se está utilizando para tratar enfermedades genéticas graves. La terapia génica implica la introducción de material genético sano en las células del cuerpo para reemplazar o corregir material genético dañado o defectuoso. En los últimos años, ha habido importantes avances en la terapia génica que están abriendo nuevas oportunidades para el tratamiento de enfermedades genéticas.
Qué enfermedades se tratan con la terapia génica
Algunas de las enfermedades que se están tratando con la terapia génica incluyen:
- Anemia de células falciformes: para revisar la mutación genética que causa esta enfermedad, lo que podría ayudar a prevenir los síntomas dolorosos y aumentar los mortales asociados con la anemia de células falciformes.
- Distrofia muscular de Duchenne: para reemplazar el gen defectos que causa esta enfermedad, lo que podría ayudar a mejorar la función muscular y prevenir la progresión de la enfermedad.
- Hemofilia: para comprobar el gen, defectos que causa la falta de coagulación de la sangre en las personas con hemofilia.
- Enfermedad de Parkinson: para introducir genes que producen dopamina en el cerebro, lo que podría ayudar a mejorar los síntomas de la enfermedad de Parkinson.
- Cáncer: La terapia génica se está utilizando para modificar genéticamente las células inmunes del cuerpo para que puedan reconocer y atacar las células cancerosas de manera más efectiva.
- Enfermedades metabólicas: La terapia génica se está empleando para tratar enfermedades metabólicas raras, como la deficiencia de lipoproteína, lipasa y la enfermedad de Gaucher.
- Inmunodeficiencias: para tratar enfermedades que afectan al sistema inmunológico, como la inmunodeficiencia combinada grave y la enfermedad granulomatosa crónica.
Avances en las investigaciones
Uno de los principales avances en la terapia génica es la tecnología CRISPR/Cas9. Esta herramienta de edición de genes permite a los científicos hacer cambios precisos en el ADN de las células, incluyendo la alteración de los genes que causan enfermedades. Recientemente, se han realizado ensayos clínicos con CRISPR/Cas9 para tratar enfermedades como la anemia de células falciformes y la enfermedad de Huntington.
Otro avance importante en la terapia génica es el desarrollo de vectores virales seguros y efectivos para entregar material genético a las células del cuerpo. Los vectores virales son empleados para transportar el material genético sano a las células, y los avances recientes han mejorado la seguridad y eficacia de estos vectores.
Además, se están utilizando nuevas tecnologías de edición de genes, como la terapia génica basada en ARN, que utiliza ácido ribonucleico (ARN) en lugar de ADN para corregir genes. Esta técnica puede ser menos invasiva y más fácil de administrar que otras formas de terapia génica.
La terapia también se está usando para tratar enfermedades que no son causadas por choques genéticos, como el cáncer. Una forma de terapia génica conocida como inmunoterapia adoptiva usa células T modificadas genéticamente para atacar las células cancerosas del cuerpo.
«Ingeniería de la próxima generación de terapias celulares y génicas” es el título de un estudio realizado por los investigadores de Cedars-Sinai. Descubrieron que el uso de células modificadas expandibles es una nueva estrategia prometedora para tratar enfermedades neurodegenerativas. Los investigadores están desarrollando una forma novedosa de tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la retinosis pigmentaria. Mediante el uso de células madre diseñadas que eventualmente pueden conducir a tratamientos personalizados.
El nuevo enfoque utiliza células derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos (iPSC) que son renovables y escalables. Y también pueden retrasar la progresión de estas enfermedades neurodegenerativas en roedores.
Esta investigación, publicada en la revista Stem Cell Reports, marca un importante primer paso hacia el logro de terapias más personalizadas para las personas con estas condiciones debilitantes que actualmente no tienen cura.
¿Cuáles son los desafíos técnicos y de seguridad que deben abordar para la terapia génica?
Aunque la terapia génica tiene el potencial de tratar una variedad de enfermedades genéticas, todavía hay muchos desafíos técnicos y de seguridad que deben ser abordados antes de que se convierta en un tratamiento convencional. Algunos de los principales desafíos incluyen:
Eficiencia: La eficiencia de la entrega del material genético a las células del cuerpo es un factor crítico en la terapia génica. Los vectores virales que se emplean para entregar el material genético a menudo no son eficientes, lo que puede limitar la efectividad del tratamiento.
Control del gen: Un desafío crucial es asegurar que el gen que se está introduciendo en las células del cuerpo se expresa de manera adecuada y controlada.
Seguridad: La seguridad es un factor crítico en la terapia génica. La introducción de material genético en las células del cuerpo puede tener efectos secundarios inesperados, como el desarrollo de tumores.
Respuesta inmunológica: La respuesta inmunológica del cuerpo a la terapia génica puede limitar la eficacia del tratamiento y aumentar los efectos secundarios.
Ética: La terapia génica cuestiones éticas importantes, como la posibilidad de realizar modificaciones genéticas en células germinales que plantean podrían transmitirse a las generaciones futuras.
Costo: La terapia génica es un tratamiento costoso y complejo que requiere una alta inversión en investigación y desarrollo, lo que puede limitar su accesibilidad para muchas personas.
Regulación: La regulación de la terapia génica es un desafío, ya que es un campo en constante evolución con muchos enfoques diferentes. Es fundamental que existan regulaciones claras y consistentes para garantizar la seguridad y la eficacia de la terapia.
En resumen,
La terapia génica es una técnica médica innovadora que tiene el potencial de tratar una amplia variedad de enfermedades genéticas. Sin embargo, todavía hay muchos desafíos técnicos y de seguridad que deben ser abordados antes de que la terapia se convierta en un tratamiento convencional. Los conocimientos generados, investigando y desarrollando nuevas técnicas y tecnologías para mejorar la seguridad y eficacia de la terapia, lo que podría tener un impacto significativo en la salud y el bienestar de las personas en todo el mundo.
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